Ægi Þór 5 ára neitað um lyf sem gæti breytt lífi hans: „Hvers á 5 ára gamalt barn að gjalda?“

Söfnun komin af stað til styrktar Ægi Þór

„Þetta er vissulega flókið en við viljum að minnsta kosti fá að prófa þetta fyrst það er það eina sem getur hjálpað Ægi,“ segir Hulda Björk Svansdóttir móðir fimm ára drengs sem greindur er með sjaldgæfan og ólæknandi vöðvarýrnunarsjúkdóm. Lyfjanefnd Landspítalans neitaði nýlega beiðni Huldu um lyfið Eteplirsen en lyfinu er ætlað að hægja á sjúkdómnum og gera einkenni hans vægari. Að sögn Huldu er lyfið í raun það eina sem getur gert syni hennar kleift að lifa sem eðlilegustu lífi.

Það var á þjóðhátíðardaginn í fyrra að fjölskyldan fékk þær fréttir að sonur Huldu, Ægir Þór Sævarsson, væri með Duchenne muscular dystrophy sem er ólæknandi og banvænn vöðvarýrnunarsjúkdómur. Sjúkdómurinn, sem leggst yfirleitt á drengi, er framsækinn og smám saman rýrna allir meginvöðvar líkamans. Sjúkdómsgangurinn er misjafn en yfirleitt hætta drengirnir að geta gengið sjálfir 8-12 ára og fara þá hjólastól.

Í júní síðastliðnum greindi Hulda Björk vinum og fjölskyldu frá því að sótt hefði verið um samþykki fyrir umræddu lyf handa Ægi, en aðeins 13 prósent drengja með Duchenne eru móttækilegir fyrir lyfinu og því algert kraftaverk að Ægir skuli passa inn í það og þar af leiðandi er enn sárara að hann fá ekki lyfið.

„Lyfið hægir mjög á sjúkdómnum og gerir hann vægari en Ægir er sá eini á Íslandi sem er móttækilegur fyrir þessu lyfi sem heitir Eteplirsen eða exondys 51. Strákar sem eru á þessu lyfi eru nokkrir enn gangandi 16 ára og flestir enn sjálfstæðir eftir því sem ég fæ upplýsingar um en yfirleitt eru þeir annars komnir í hjólastól um 8-12 ára,mismunandi samt,“ sagði Hulda.

„Það er hrikalegt hvað kerfið er þungt og ótrúlega erfitt að vita að til er lyf sem getur hjálpað barninu manns og bætt lífsgæðin mjög mikið en fá ekki aðgang að því út af einhverri skriffinnsku og regluverki. Maður verður bara að halda áfram að berjast við kerfið og ég trúi ekki öðru en að við fáum þetta í gegn.“

Ath. Upplýsingar um styrktarreikning Ægis Þórs er að finna neðst í fréttinni

Ægir Þór Sævarsson 5 ára.
Ægir Þór Sævarsson 5 ára.

Hafnað á grundvelli takmarkaðra rannsóknarupplýsinga

Þann 19. október síðastliðinn barst síðan svarbréf frá lyfjanefnd Landspítalans. Var það ákvörðun nefndarinnar að neita umsókninni en líkt og Hulda bendir á er hér um að ræða einu meðferðina sem er til fyrir Ægi sem gæti hægt verulega á framgangi sjúkdómsins og mildað hann.

„Einnig gæti lyfið bætt lífsgæði Ægis verulega miðað við þær upplýsingar sem ég hef fengið frá foreldrum drengja sem eru á lyfinu. Allir drengirnir fengu einhvern bata, mismikinn auðvitað eins og er með öll lyf, og almennt hafa drengirnir ekki upplifað aukaverkanir af lyfinu eftir því sem ég kemst næst.

Umsókninni fyrir Ægi Þór er hafnað á grundvelli takmarkaðra gagnreyndra upplýsinga um árangur lyfsins. Auk þess að lyfið hafi ekki verið samþykkt af lyfjastofnun Evrópu og notkun lyfsins sé ekki í augsýn í helstu viðmiðunarlöndum okkar.“

„Af hverju má ég ekki hafa þetta val fyrir son minn? Má hann ekki fá að njóta vafans?“

Hulda á erfitt með að lýsa vonbrigðum sínum yfir því sem hún telur vera kjarkleysi heilbrigðiskerfissins og segir það algjörlega hafa brugðist fjölskyldunni.

„Af hverju þorum við ekki að vera fyrst í Evrópu að prófa lyf sem gæti bjargað Ægi ef ég er tilbúin að skrifa undir allt sem firrir spítalann nokkurri ábyrgð? Af hverju má ég ekki hafa þetta val fyrir son minn? Má hann ekki fá að njóta vafans? Ekki er framtíðin sem bíður hans svo björt að ég er frekar tilbúin að taka áhættuna af því að prufa lyfið og hann fái þá þau góðu ár sem honum verða gefin?“

Hafa fengið nóg af biðinni

Hulda kveðst hafa staðið í þeirri meiningu að Íslandi félli ekki undir lyfjanefnd Evrópu og að hægt væri að sækja um lyfið á undanþágu. Einnig spyr hún hvers vegna það þurfi að horfa til viðmiðunarlanda okkar.

„Erum við ekki sjálfstæð þjóð og getum tekið sjálfstæðar ákvarðanir? Er ekki stundum rétt að gera bara hlutina af því að það er það rétta? Hvers á 5 ára gamalt barn að gjalda?“

Hún segir biðina jafnframt vera óbærilega.

„Lyfið var samþykkt af Lyfjastofnun Bandaríkjanna í september 2016 og við tók erfið bið hjá okkur eftir að fá aðgengi að því. Loksins kom að því núna í sumar en enn er okkur sagt að bíða. Bíða eftir því að lyfjanefnd Evrópu taki sína ákvörðun um lyfið í lok árs. Hvað þýðir það svo margra mánaða bið enn fyrir Ægi Þór? Ég verð að viðurkenna að þrátt fyrir að ég sé þolinmóð manneskja þá er ég eiginlega búin að fá nóg af að bíða. Hver á að berjast fyrir Ægi ef ég geri það ekki?“

Jafnframt bendir Hulda Björk á að jákvæð reynsla sé af lyfinu erlendis og í tilviki Billys, 17 ára drengs frá Bandaríkjunum sem hefur verið á lyfinu í nær 7 ár er talað um kraftaverk því hann er enn gangandi.
„Ég hef fengið send ótalmörg myndbönd af Billy sem sanna algerlega að mínu mati af hverju notkun lyfsins er réttlætanleg og hann hefur engar aukaverkanir upplifað. Billy ferðast meðal annars um heiminn á læknaráðstefnur til að bera vitni um að lyfið virki. Hann sér alveg um sig sjálfur og þarf ekki starfsfólk í kringum hann til að sinna honum sem kostar líka mjög mikið.

Í lyfjanefndinni virðist því miður ekki hlustað á foreldra og sögur þeirra, eingöngu er tekið tillit til vísindalegra rannsókna sem sýna alls ekki í raun þann sanna árangur sem ég hef persónulega séð af lyfinu. Ég hef sett mig í samband við fjölmarga foreldra drengja sem eru á lyfinu og allir eru á einu máli. Lyfið hefur breytt lífi sona þeirra til hins betra, mismikið vissulega en allir áttu betra líf og enginn hefur þurft að þola aukaverkanir eftir því sem mér skilst. Það er mér því algerlega óskiljanlegt að Ægi Þór skuli neitað að fá lyfið. Auðvitað skil ég að það séu ferlar og annað slíkt í þessum lyfjamálum en þegar um ræðir barnið manns þá vill maður auðvitað bara fyrst og fremst fá hjálp fyrir það, þetta þarf að vera mannlegt líka.

„Hann virðist ekki vera áhættunnar né peninganna virði sýnist mér.“

Hulda segir að batahorfur Ægis séu mjög slæmar ef hann fái ekki lyfið.

„Flestir drengjanna fara í hjólastól 8-12 ára og lifa oft ekki fram á fullorðinsár þó lífslíkur hafi vissulega batnað eftir að farið var að notast við steragjöf fyrir strákana. Hrörnunin versnar svo bara og sjúkdómurinn er mjög grimmur því miður. Það er átakanlegt að lesa skrif foreldra Duchenne drengja sem hafa fengið lyfið um að þeir hafi glaðst svo óumræðilega yfir hlutum sem við tökum öll sem sjálfsögðum hlut, til dæmis þegar strákarnir fengu sumir aftur mátt í hendurnar til að faðma foreldra sína.

Traust Huldu Bjarkar á heilbrigðiskerfinu hér á landi er að hennar sögn algjörlega brostið.

„Þetta er það eina sem er í boði fyrir Ægi og ég stóð í þeirri meiningu að það væri best að búa á Íslandi því þar myndi Ægir örugglega eiga bestu möguleikana og að allt yrði gert fyrir hann en raunin er önnur. Hann virðist ekki vera áhættunnar né peninganna virði sýnist mér. Svona er Ísland í dag því miður og ég velti því fyrir mér hvort það sé svona sem við viljum hafa heilbrigðiskerfið okkar, fyrir mitt leyti vona ég að enginn þurfi að berjast svona fyrir barnið sitt og fá svo bara neitun á einu meðferðinni sem er til fyrir það. Ég veit að það er flókið regluverk í kringum lyf og þetta er erfitt ferli en að mínu mati ætti það ekki að vera. Það hlýtur að vera hægt að gera eitthvað, við erum að tala um lítið barn sem gæti verið hægt að hjálpa. Í rauninni er Ægir frumkvöðull því hann er fyrsti drengurinn með þennan sjúkdóm sem læknarnir hér á landi geta hjálpað, áður voru fjölskyldur sendar heim með enga von því engin lækning var til. Ætti þá ekki að reyna allt fyrst einhver von er loksins til staðar? Ég mun allavega aldrei hætta fyrr en Ægir Þór fær lyfið.“

Styrktarreikningur hefur verið stofnaður til stuðnings Ægis Þórs og fjölskyldu hans í þessari erfiðu baráttu. Þeim sem vilja styrkja þau er bent á eftirfarandi reikningsupplýsinga. Markmiðið með söfnuninni er meðal annars að freista þess að safna fyrir lyfinu: 0172-15-380001. Kt 061273-4849.

Athugasemdir

Athugasemdir eru á ábyrgð þeirra sem þær skrá. DV áskilur sér þó rétt til að eyða ummælum sem metin verða sem ærumeiðandi eða ósæmileg. Smelltu hér til að tilkynna óviðeigandi athugasemdir.